Sjællands Erhvervsakademi

CRISPR/Cas9 og Base Editing, principper og applikationer

BEMÆRK: Kurset afholdes på engelsk!

Niveau
IDV

Introduktion

Formål med kurset er at give deltagerne indsigt i princippet i CRISPR/Cas9 gen-editerings metodikken og gen-editering uden dannelse af dobbeltstrengsbrud via Base Editing. Der gives et grundigt indblik i teknikkernes mange forskellige anvendelsesmuligheder som akademiske gen-modificeringsredskaber såvel som de afledte translationelle aspekter i bioteknologske- og terapeutiske sammenhænge. Til sidstnævnte, vil eksempler på FDA godkendte Cas9 baserede genterapier blive gennemgået såvel som etiske aspekter vedrørende dets anvendelse til kurativ behandling af alvorlige sygdomme.

Målgruppe

Kurset henvender sig til primært laboranter og bioanalytikere, eller andre med ønske om indgående teoretisk indblik i CRISPR kan også deltage med fordel.

Deltagerforudsætninger:

Erfaring med standard molekylærbiologiske-, DNA- og celle dyrkningsteknikker er en fordel men ikke en forudsætning.

Indhold:

  • Gennemgang af gene targeting før og efter ”CRISPR craze” æra’en 2013.
  • Kort gennemgang af princippet for gene editering baseret på alternative metodikker som zinc finger nucleaser (ZFNs), transcription activator-like effector nucleaser (TALENs) og Meganucleaser.
  • Detaljeret gennemgang af princippet for anvendelsen CRISPR/Cas9 som gen editerings teknik, med særlig fokus på dets anvendelse i eukaryote celler.
  • Gennemgang af metoder til identifikation af Cas9 inducerede genom ændringer.
  • Gennemgang af afledt CRISPR/Cas9 applikationer med særlig vægt på Base Editing.
  • Gennemgang af CRISPR specificitet og sikkerhed, herunder utilsigtet-”on target” og  “off target” -begrebet.
  • Gennemgang af de bioteknologiske og terapeutiske anvendelses muligheder for CRISPR/Cas9 og Base Editing, med særlig fokus på CRIPSR/Cas9 og Base Editing  baseret gen-terapi.
  • Gennemgang af de FDA godkendte Cas9 baserede genterapier.
  • Etiske betragtninger vdr anvendelsen af genterapi.
  • Praktisk case baserede øvelser vdr gRNA design til eget projekt, etiske overvejelser ved CRISPR o.a.

Undervisningens tilrettelæggelse:

Teoriundervisning vekslende med cases og opgaver